Американские ученые намекают на прорыв в предотвращении инфарктов

Врачи из США объявили о планах внедрения метода генной терапии, целью которой будет значительное снижение риска сердечного приступа. Для этого человеку достаточно будет сделать всего одну инъекцию.

Пока авторы рассчитывают в ближайшие три года приступить к клиническим испытаниям своего метода на пациентах с редким генетическим заболеванием, которое делает их склонными к сердечным приступам в возрасте 30-40 лет. Если метод для них окажется безопасным и эффективным, врачи запросят разрешение применять его и для других пациентов с высоким риском инфаркта. «Мы полагаем, что терапия будет актуальна для любого взрослого, которому грозит сердечный приступ, – говорит руководитель исследовательского коллектива кардиолог и генетик из Гарвардской медицинской школы Секар Катиресан. – Мы хотим, чтобы она предназначалась не только для людей, которым грозит сердечный приступ в молодом возрасте из-за генетического заболевания, но и для большого числа пациентов с риском инфаркта».

Сейчас во многих странах сердечно-сосудистые заболевания стали самой частой причиной смерти. От них умирает примерно 18 миллионов человек в год, в 85 % случаев смерть наступает вследствие инфаркта или инсульта. Пациенты, которым грозит сердечный приступ, должны принимать целый ряд лекарств, таких как разжижители крови, снижающие холестерин статины и средства от высокого артериального давления. Большинство из них следует принимать ежедневно до конца жизни, но многие люди со временем прекращают прием лекарств.

• На нашем сайте — о болезнях сердца.

• Хотите читать нас в социальных сетях? Пожалуйста: Одноклассники, ВКонтакте. А еще есть Яндекс-Дзен.

Авторы новой методики надеются коренным образом изменить подход к ишемической болезни сердца и перейти от модели хронической помощи к одноразовой инъекции. Разработка метода ведется в Центре геномной медицины Массачусетской больницы общего профиля (Massachusetts general hospital) специально созданным стаптапом Verve Therapeutics, который получил от инвесторов 58,5 миллионов долларов.

Новый метод будет воздействовать не непосредственно на сердца, а на клетки печени, которые участвуют в выработке липопротеинов низкой плотности (тех самых, которые переносят в крови так называемый “плохой холестерин”, повышающий риск атеросклероза и таких его последствий как ишемическая болезнь, инфаркт и инсульт). Холестерин необходим организму для ряда задач, например, он участвует в построении клеточных мембран и синтезе витамина D. Поскольку холестерин не растворим в воде, его невозможно транспортировать по крови в чистом виде. Для переноса молекулы холестерина связываются с особыми транспортными белками, образуя липопротеины. Белок PCSK9, вырабатываемый в клетках печени, мешает удалять из организма именно липопротеины низкой плотности. На сегодняшний день уже применяются несколько лекарств, направленных на этот белок и снижающих уровень холестерина в крови.

Недавние исследования показали, что у некоторых людей имеются мутации, значительно снижающие производство в организме липопротеинов низкой плотности и, соответственно, уменьшающие риск атеросклероза и сердечной недостаточности. Например, примерно у 0,02 % афроамериканцев есть только одна работающая копия гена PCSK9 вместо обычных двух копий. «Эти люди здоровы и удивительно устойчивы к сердечным приступам» – говорит Секар Катиресан.

Ген PCSK9 и станет мишенью нового метода терапии. При помощи инструмента редактирования генома Crispr-Cas9 врачи надеются отключать этот ген в клетках печени. Если он перестанет работать в 30 % – 40 % клеток, риск сердечного приступа значительно снизится. Для доставки генетической конструкции и белка Cas9 используются липидные наносферы, сконструированные таким образом, чтобы они накапливались в печени. Для пациента лечение будет заключаться в одной внутривенной инъекции. Недавно мы рассказывали о сходном исследовании, в котором также принял участие Секар Катиресан , где снижение холестерина обеспечивалось мутацией в другом гене – ANGPTL3.

Генетик из Пенсильванского университата и главный научный консультант Verve Therapeutics Киран Мусунру применил редактирование генома для модификации гена PCSK9 у мышей и добился снижения уровня холестерина на 35-40%. Если последующие испытания на обезьянах тоже будут эффективны, ученые попытаются перейти к лечению людей.

Первые свидетельства такого успеха уже есть, правда, в этих экспериментах применялось другой метод редактирования генома и доставки терапевтической конструкции в клетки печени. В июле прошлого года Джеймс Уилсон  и его коллеги из Пенсильванского университета рассказали о результатах эксперимента на макаках-резус, в котором использовали для редактирования генома искусственно сконструированную молекулу мегануклеазы, а в качестве средства доставки – модифицированный аденоассоциированный вирус. Через четыре месяца у шести обезьян, участвовавших в эксперименте, до 64 % клеток печени несли в себе отключенный ген PCSK9. При максимальном количестве таких клеток содержание белка PCSK9 в крови обезьян упало на 84 %, а уровень холестерина, связанно с липопротеинами низкой плотности – на 60 %.

В первую очередь Секар Катиресан и его коллеги при помощи нового метода постараются помочь пациентам с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. У людей с этим генетическим заболеванием очень высокий уровень холестерина, причем он хуже подвержен коррекции при помощи обычных средств, таких как диета или прием статинов. В некоторых случаях им требует более высокая доза препаратов, снижающих холестерин, а иногда, при гомозиготной гиперхолестеринемии, когда патологическая мутация содержится в обеих копиях гена, даже приходится прибегать к регулярному аферезу липопротеинов низкой плотности (процедуре, напоминающей диализ) или даже требуется пересадка печени. Наиболее распространенной проблемой при семейной гиперхолестеринемии становится развитие ишемической болезни сердца в гораздо более молодом возрасте, чем обычно. Это приводит к стенокардии или инфаркту. Реже поражаются артерии головного мозга, что влечет краткие приступы слабости одной стороне тела или неспособности говорить, а в некоторых случаях возникает тяжелый инсульт.

Ученые ожидают, что клинические испытания их метод начнутся через три года. Безусловно, новую терапию сопровождают все те же традиционные опасения, которые связаны с любой попыткой редактирования генома в медицинских целях. Главная из них – неуверенность в том, что воздействию подвергнется только целевой ген. Если таблетки, имеющие серьезные побочные эффекты, пациент может просто прекратить принимать, то генная терапия практически необратима. «Проблема любой генной терапии заключается в том, что вы не можете прекратить лечение пациентов, – говорит профессор кардиологической фармакологии Шон Хардинг из Имперского колледжа Лондона. – Нам нужен холестерин для некоторых вещей, и если вы уменьшите его слишком сильно, это будет иметь разрушительные последствия для организма. Это проблема, если она не контролируема и необратима».

Polit.ru

• Расскажите об этом своим друзьям!

• Анализ на витамины: зачем он нужен и что показывает?
  
  Витамины важны для здоровья. Их дефицит может ослабить иммунитет и ухудшить самочувствие. Витамин B9 нужен для синтеза ДНК и деления клеток. Его нехватка приводит к анемии и сердечно-сосудистым проблемам, а у беременных – к дефектам у ребёнка. Витамин B12 важен для нервной системы и кроветворения; его дефицит вызывает неврологические нарушения. Витамин D помогает усваивать кальций и фосфор, укрепляет кости и поддерживает иммунитет.
• Как избежать рецидива: советы бывших алкоголиков
  
  Рецидивы являются одной из основных проблем в процессе лечения алкоголизма. Даже после успешного прохождения реабилитации алкоголиков многие люди сталкиваются с трудностями в поддержании трезвости. В этой статье собраны советы бывших алкоголиков, которые помогут избежать рецидива и сохранить трезвый образ жизни.
• От сердца до зрения: исследуем разнообразие специализированных чекапов
  
  В мире, где темп жизни постоянно ускоряется, важность регулярного медицинского осмотра трудно переоценить. Специализированные чекапы позволяют вовремя выявить заболевания и предотвратить их развитие. Они охватывают различные области медицины, от кардиологии до офтальмологии, и предоставляют ценную информацию о состоянии здоровья конкретных систем организма. Прежде чем перейти к перечню таких чекапов, стоит понять, почему лучше сдавать анализы комплексом.
• Медики: пожилым людям необходимо периодически проходить профилактическую медицинскую диагностику
  
  Как бы не было неприятно это осознавать, но все люди стареют. С годами организм изнашивается, регенерация клеток замедляется, появляются нарушения работы без малого всех систем органов. И даже если человек чувствует себя хорошо, это не значит, что он остаётся здоровым. Поэтому в пожилом возрасте крайне важно вовремя проходить медицинскую диагностику. Своевременно выявлять и лечить патологии.
• Медицинская сфера: к чему ведёт плохой сон, как его нормализовать, как справиться с осенней хандрой и для чего людям назначают анализы
  
  Чем хуже человек в возрасте 40 лет спит, тем больше в старости у него может оказаться проблем с когнитивными функциями головного мозга. Такой вывод на основании проведённого исследования сделали учёные.
• С какого возраста можно использовать брекеты для выравнивания зубов? Комментируют ортодонты
  
  С проблемой неправильного прикуса сталкивается огромное количество людей во всем мире. Нарушения смыкания зубных рядов могут приводить к разным неприятным осложнениям. Из-за того, что неправильно распределяется жевательная нагрузка, может развиться дисфункция ВНЧС, произойти сужение дыхательных путей, возникнуть проблемы с пищеварительной системой и позвоночником.
• Ученый предупредил: вызвать рак может даже линолеум
  
  Один из самых популярных типов линолеума с покрытием из ПВХ может быть потенциально опасен для здоровья, предупредил кандидат химических наук, доцент кафедры ХТВМС РТУ МИРЭА Александр Гервальд в беседе с порталом «Лента.ру».
• Пожилым посоветовали побольше спать для снижения риска деменции
  
  Недавнее исследование выявило, что дополнительный отдых в выходные дни может значительно снизить вероятность появления деменции у пожилых.
• Невролог посоветовал приседать и ходить пешком чаще для профилактики инсульта
  
  Обычные прогулки помогут защититься от инсульта, считает невролог, медицинский эксперт Наталья Корявцева.
• Ученые создали средство для борьбы с тромбами при помощи травы
  
  Новосибирские ученые решили бороться с тромбами, применив экстракт нонеи. Российские специалисты разработали и запатентовали новое лекарственное средство на основе данного растения.
• Медики: хороший завтрак для мужчин и женщин — разный
  
  Специалисты обнаружили различия в мужском и женском метаболизме в утреннее время суток.
• Антибиотики: герои или антигерои?
  
  Антибиотики – лекарства, способные за считаные дни избавить человека от опасных инфекций. Но они же могут нанести организму серьезный вред. Неудивительно, что отношение к ним в обществе неоднозначное. Антибиотики одновременно спасают жизни и вызывают побочные эффекты, нарушающие привычный ритм работы организма. Как же разобраться, где граница между благом и вредом этих лекарств?
• Минздрав: болезни сердца будут лечить по новым правилам
  
  Министерство здравоохранения России представляет новые руководства по выявлению и терапии хронической сердечной недостаточности, с акцентом на домашней кардиореабилитации и использовании телемедицинских технологий. C 1 января 2025 года данные изменения будут внесены в программу государственных гарантий бесплатной медицинской помощи, по информации "Парламентской газеты".
• Онколог: Риски рака молочной железы есть и по мужской линии
  
  15 октября отмечался Всемирный день борьбы с раком молочной железы. Среди женщин этот вид рака самый распространенный. В прошлом году в России таким недугом заболело около 84 тысяч представительниц слабого пола. Кто может попасть в группу риска и какие есть способы профилактики грозного заболевания?
• 2,85 миллиарда ударов: вычислено, сколько раз бьется сердце человека в среднем за жизнь
  
  По ходу жизни человеческое сердце совершает около 2,85 миллиарда ударов, но количество может варьироваться в зависимости от образа жизни и особенностей организма.
• Алкогольная и наркотическая зависимости: статистика ВОЗ, Росстата и «Трезвой России»
  
  Алкоголизм и наркомания представляют собой серьёзные проблемы в современном обществе. Эти зависимости отрицательно сказываются на здоровье, социальной интеграции и психическом состоянии людей. Согласно данным Всемирной организации здравоохранения, алкоголизм затрагивает около 3,7% (209 млн. человек) взрослого населения земли, а наркомания – 0,76% людей во всем мире. В РФ, по информации проекта «Трезвая Россия», около 3,5% населения в 2023 году имело наркотическую зависимость и примерно 30% людей страдало алкоголизмом.
• Как заботиться о здоровье ребёнка?
  
  Обычно забота о здоровье ребёнка больше ложится на плечи мам и пап. Но бабушки и дедушки тоже могут по силам в этом ответственном и важном деле родителям своих внуков помогать. Забота эта должна быть комплексной. Обращать внимание нужно и на питание, и на двигательную активность, и на гигиену, и на плановые медосмотры.
• Как помочь человеку в запое: путеводитель для близких и родственников
  
  Запой – это серьёзная проблема, с которой сталкиваются многие люди: как сами потерпевшие, так и их близкие. Когда кто-то из родных или друзей находится в состоянии запоя, это может вызывать беспокойство, тревогу и неопределённость относительно того, как помочь человеку.
• ВОЗ: 2,6 миллионов смертей в год связаны с алкоголем
  
  Согласно данным отчёта Всемирной организации здравоохранения, опубликованного 27 июня, 2,6 млн. смертей в год связаны с алкоголем. Эта цифра составляет 4,7% от общего количества умерших за год людей. Также в отчёте был составлен рейтинг стран по количеству употребления алкогольных напитков, в котором России заняла 29 место.
• В дефиците фармацевты-провизоры, форматы аптек и интересные факты о точках продаж лекарств
  
  По данным HeadHunter, самая дефицитная профессия сейчас у дворников. Количество вакансий здесь превышает число желающих совершать такую работу. Ещё дефицит кадров имеется среди токарей, фрезеровщиков, врачей и продавцов-консультантов. Также в список дефицитных профессий попали администраторы магазина, мерчандайзеры, слесари, сантехники и фармацевты-провизоры.