Американские ученые намекают на прорыв в предотвращении инфарктов

Врачи из США объявили о планах внедрения метода генной терапии, целью которой будет значительное снижение риска сердечного приступа. Для этого человеку достаточно будет сделать всего одну инъекцию.

Пока авторы рассчитывают в ближайшие три года приступить к клиническим испытаниям своего метода на пациентах с редким генетическим заболеванием, которое делает их склонными к сердечным приступам в возрасте 30-40 лет. Если метод для них окажется безопасным и эффективным, врачи запросят разрешение применять его и для других пациентов с высоким риском инфаркта. «Мы полагаем, что терапия будет актуальна для любого взрослого, которому грозит сердечный приступ, – говорит руководитель исследовательского коллектива кардиолог и генетик из Гарвардской медицинской школы Секар Катиресан. – Мы хотим, чтобы она предназначалась не только для людей, которым грозит сердечный приступ в молодом возрасте из-за генетического заболевания, но и для большого числа пациентов с риском инфаркта».

Сейчас во многих странах сердечно-сосудистые заболевания стали самой частой причиной смерти. От них умирает примерно 18 миллионов человек в год, в 85 % случаев смерть наступает вследствие инфаркта или инсульта. Пациенты, которым грозит сердечный приступ, должны принимать целый ряд лекарств, таких как разжижители крови, снижающие холестерин статины и средства от высокого артериального давления. Большинство из них следует принимать ежедневно до конца жизни, но многие люди со временем прекращают прием лекарств.

• На нашем сайте — о болезнях сердца.

• Хотите читать нас в социальных сетях? Пожалуйста: Одноклассники, ВКонтакте. А еще есть Яндекс-Дзен.

Авторы новой методики надеются коренным образом изменить подход к ишемической болезни сердца и перейти от модели хронической помощи к одноразовой инъекции. Разработка метода ведется в Центре геномной медицины Массачусетской больницы общего профиля (Massachusetts general hospital) специально созданным стаптапом Verve Therapeutics, который получил от инвесторов 58,5 миллионов долларов.

Новый метод будет воздействовать не непосредственно на сердца, а на клетки печени, которые участвуют в выработке липопротеинов низкой плотности (тех самых, которые переносят в крови так называемый “плохой холестерин”, повышающий риск атеросклероза и таких его последствий как ишемическая болезнь, инфаркт и инсульт). Холестерин необходим организму для ряда задач, например, он участвует в построении клеточных мембран и синтезе витамина D. Поскольку холестерин не растворим в воде, его невозможно транспортировать по крови в чистом виде. Для переноса молекулы холестерина связываются с особыми транспортными белками, образуя липопротеины. Белок PCSK9, вырабатываемый в клетках печени, мешает удалять из организма именно липопротеины низкой плотности. На сегодняшний день уже применяются несколько лекарств, направленных на этот белок и снижающих уровень холестерина в крови.

Недавние исследования показали, что у некоторых людей имеются мутации, значительно снижающие производство в организме липопротеинов низкой плотности и, соответственно, уменьшающие риск атеросклероза и сердечной недостаточности. Например, примерно у 0,02 % афроамериканцев есть только одна работающая копия гена PCSK9 вместо обычных двух копий. «Эти люди здоровы и удивительно устойчивы к сердечным приступам» – говорит Секар Катиресан.

Ген PCSK9 и станет мишенью нового метода терапии. При помощи инструмента редактирования генома Crispr-Cas9 врачи надеются отключать этот ген в клетках печени. Если он перестанет работать в 30 % – 40 % клеток, риск сердечного приступа значительно снизится. Для доставки генетической конструкции и белка Cas9 используются липидные наносферы, сконструированные таким образом, чтобы они накапливались в печени. Для пациента лечение будет заключаться в одной внутривенной инъекции. Недавно мы рассказывали о сходном исследовании, в котором также принял участие Секар Катиресан , где снижение холестерина обеспечивалось мутацией в другом гене – ANGPTL3.

Генетик из Пенсильванского университата и главный научный консультант Verve Therapeutics Киран Мусунру применил редактирование генома для модификации гена PCSK9 у мышей и добился снижения уровня холестерина на 35-40%. Если последующие испытания на обезьянах тоже будут эффективны, ученые попытаются перейти к лечению людей.

Первые свидетельства такого успеха уже есть, правда, в этих экспериментах применялось другой метод редактирования генома и доставки терапевтической конструкции в клетки печени. В июле прошлого года Джеймс Уилсон  и его коллеги из Пенсильванского университета рассказали о результатах эксперимента на макаках-резус, в котором использовали для редактирования генома искусственно сконструированную молекулу мегануклеазы, а в качестве средства доставки – модифицированный аденоассоциированный вирус. Через четыре месяца у шести обезьян, участвовавших в эксперименте, до 64 % клеток печени несли в себе отключенный ген PCSK9. При максимальном количестве таких клеток содержание белка PCSK9 в крови обезьян упало на 84 %, а уровень холестерина, связанно с липопротеинами низкой плотности – на 60 %.

В первую очередь Секар Катиресан и его коллеги при помощи нового метода постараются помочь пациентам с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. У людей с этим генетическим заболеванием очень высокий уровень холестерина, причем он хуже подвержен коррекции при помощи обычных средств, таких как диета или прием статинов. В некоторых случаях им требует более высокая доза препаратов, снижающих холестерин, а иногда, при гомозиготной гиперхолестеринемии, когда патологическая мутация содержится в обеих копиях гена, даже приходится прибегать к регулярному аферезу липопротеинов низкой плотности (процедуре, напоминающей диализ) или даже требуется пересадка печени. Наиболее распространенной проблемой при семейной гиперхолестеринемии становится развитие ишемической болезни сердца в гораздо более молодом возрасте, чем обычно. Это приводит к стенокардии или инфаркту. Реже поражаются артерии головного мозга, что влечет краткие приступы слабости одной стороне тела или неспособности говорить, а в некоторых случаях возникает тяжелый инсульт.

Ученые ожидают, что клинические испытания их метод начнутся через три года. Безусловно, новую терапию сопровождают все те же традиционные опасения, которые связаны с любой попыткой редактирования генома в медицинских целях. Главная из них – неуверенность в том, что воздействию подвергнется только целевой ген. Если таблетки, имеющие серьезные побочные эффекты, пациент может просто прекратить принимать, то генная терапия практически необратима. «Проблема любой генной терапии заключается в том, что вы не можете прекратить лечение пациентов, – говорит профессор кардиологической фармакологии Шон Хардинг из Имперского колледжа Лондона. – Нам нужен холестерин для некоторых вещей, и если вы уменьшите его слишком сильно, это будет иметь разрушительные последствия для организма. Это проблема, если она не контролируема и необратима».

Polit.ru

• Расскажите об этом своим друзьям!

• Раскрыт секрет стремительного похудения рэпера Басты
  
  Трансформация Василия Вакуленко, известного как рэпер Баста, вызывает интерес и вдохновение у многих.
• В Госдуме появилась идея подкинуть деньжат малоимущим на покупку лекарств
  
  Это предложение может стать важным шагом в поддержке малообеспеченных граждан России, давая им доступ к необходимым медикаментам.
• Носки могут помочь спать лучше
  
  Ношение носков перед сном может оказать положительное влияние на качество сна.
• Черника и батат полезны для мозга
  
  Рекомендации дитолога Джеффри Карпа по рациону для поддержания здоровья мозга интересны и могут быть полезными для многих.
• Женщины начали привыкать к ботоксу: чем это опасно
  
  Феномен резистентности к ботоксу вызывает интерес и обсуждения в медицинском сообществе. Согласно данным дерматологов, примерно 1,5% пациентов могут испытывать сокращение эффекта от инъекций ботулотоксина, что может быть связано с изменением восприятия процедуры и ее частотой использования.
• Россиянам рекомендуют снова носить маски из-за неизвестного вируса
  
  Ситуация с появлением нового вируса, от которого возникает кровохоркание, вызывает опасения.
• У балерины Анастасии Волочковой подозревают алкогольную болезнь мозга
  
  Проблема злоупотребления алкоголем и наркотическими веществами является актуальной темой в различных сферах, включая шоу-бизнес.
• Туристов предупредили о вспышке скарлатины в Таиланде
  
  Ситуация с массовой вспышкой скарлатины в Таиланде вызывает беспокойство, особенно среди туристов.
• Что советуют психологи в связи с выбором будущей профессии?
  
  В мире есть множество разных профессий. И когда-нибудь внукам предстоит определиться, куда в этом плане направить свой путь. Но даже к окончанию школы некоторые дети не могут твёрдо сказать, какую же профессию они хотели бы выбрать. И для таких неопределившихся ребят, а также для тех представителей молодёжи, кто хотел бы вообще себя получше узнать, есть советы психологов.
• Названы основные причины возрастной полноты
  
  Выводы эндокринолога Ксении Масловской подчеркивают важность комплексного подхода к проблеме избыточного веса, особенно у людей старше 40 лет.
• Турист из Великобритании подхватил синдром Туретта после комариного укуса
  
  Турист, приехавший в Таиданд из Великобритании, был укушен комаром, который оказался разносчиком целого ряда опасных инфекций. В том числе лихорадки денге и японского энцефалита.
• В Германии готовят роботов-хирургов для трансплантации головы
  
  Тема трансплантации головы вызывает много споров и обсуждений в научном сообществе.
• Ожирение ускоряет процесс старения
  
  Исследование, проведенное Институтом Сантьяго-де-Компостела,  подчеркивает интересные аспекты взаимосвязи между диетой, ожирением и процессами старения.
• Уход за кожей в межсезонье: дерматологи рассказали, как без проблем шагнуть из зимы в лето
  
  Когда времена года сменяют друг друга, всё вокруг сталкивается с переменами. Меняется температура воздуха и природа, климат и продолжительность светового дня. Вместе с этим перемены влияют на наше настроение и физическое состояние, а вместе с ними и на внешний вид кожи. Поэтому, чтобы кожа оставалась красивой, дерматологи советуют грамотно подготовить её к межсезонью.
• Ортопедический матрас: залог здоровья и крепкого сна в зрелом возрасте
  
  С возрастом организм требует более бережного отношения, и качество сна играет ключевую роль в поддержании общего самочувствия. Ортопедический матрас становится не просто удобным аксессуаром, а важным средством профилактики болей в спине, суставов и улучшения качества отдыха. В этой статье мы попробуем разобраться, как правильно выбрать матрас, учитывая возрастные особенности.
• Стоматологи рассказали о негативных последствиях при раннем удалении молочного зуба
  
  Роль молочных зубов в процессе формирования челюстей, ортогнатическом прикусе, а также в здоровом состоянии постоянных зубов очень велика, несмотря на то, что они временные. Стоматологи предупреждают, что процесс раннего удаления молочных зубов может нести ряд негативных последствий для здоровья ребёнка.
• Чем перекусить перед сном с пользой для организма
  
  Рекомендации врача-эндокринолога Дарьи Прониной по поводу вечернего питания имеют важное значение для здоровья.
• Наука объяснила природу вещих снов
  
  Ученые подняли интересную тему о природе сновидений и их связи с реальностью.
• Минздрав думает над расширением перечня показаний для абортов
  
  Проект указа Минздрава России, который вносит изменения в перечень медицинских показаний для искусственного прерывания беременности, вызывает значительное общественное обсуждение и интерес.
• Названы отличные альтернативы традиционным сладостям
  
  Есть сладости, которые не только вкусны, но и полезны для здоровья.