|
Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.
Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.
Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.
Эффективное решение проблемы нашли недавно — с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой.
По теме:
Но генотерапевтический препарат — самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов.
При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства.
Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.
-
Расскажите об этом своим друзьям!
-
Легендарный парашютист Баумгартнер погиб в 56 — ему резко стало плохо
Совершивший уникальный прыжок из стратосферы парашютист Феликс Баумгартнер разбился насмерть на параплане в Италии.
-
Банду грабителей с экс-сотрудником ФСБ наказали за нападение на петербуржцев
Они нападали на жителей Петербурга, похищая у них деньги и имущество.
-
Адвокатам дадут зеленый свет
Министерство юстиции России подготовило проект масштабной реформы судебного представительства. Интересы граждан и организаций в судах смогут представлять исключительно адвокаты.
-
Принц Гарри прошёл по минному полю в Анголе
Принц Гарри после переезда в Соединённые Штаты продолжает активно заниматься благотворительностью. Недавно он совершил турне по странам Африки.
-
Вуди Аллен выпустит роман к своему 90-летию
Первый роман кинорежиссера Вуди Аллена «Что с Баумом?» («What’s With Baum?») должен выйти в конце этого года в независимом издательстве Swift Press.
-
Таксистов, которые перевозят инвалидов, будут премировать
Владимир Путин поручил правительству и профильным комиссиям Госсовета разработать меры по повышению транспортной доступности спортивных объектов для людей с инвалидностью.
-
«Как вообще можно выжить?»: Рената Литвинова шокировала поклонников слишком скромным меню
Режиссер, актриса Рената Литвинова призналась в Telegram-канале, что прилагает серьёзные усилия ради того, чтобы оставаться в форме в 58 лет.
-
Жену Петросяна в Костроме «признали по шляпке» и назвали высокомерной
Жену юмориста Евгения Петросяна Татьяну Брухунову обвинили в высокомерии туристы, столкнувшиеся с блогершей на экскурсии в музее Костромы. Об этом сообщает Telegram-канал Admin.Anshlak.
-
Дима Билан поругался с отдыхающими в Турции «из-за недосыпа»
Певец Дима Билан опубликовал в соцсети кадры из турецкой Каппадокии, куда приехал ради того, чтобы встретить рассвет при Параде шаров.
-
Юрий Лоза посоветовал не ссориться с соседями и не мешать им спокойно жить
Многие звезды живут не только в загородных, но и в многоквартирных домах. Разумеется, они, как и любой житель многоэтажки, сталкиваются с соседями. Кто-то относится к ним доброжелательно, а кого-то аж воротит от посторонних взглядов.
-
Ксения Собчак задолжала налоговой более 5 миллионов рублей
Ресторан журналистки Ксении Собчак задолжал Федеральной налоговой службе (ФНС) 5,6 миллиона рублей. Об этом сообщает издание «Страсти».
-
Лайма Вайкуле переживает за российскую молодёжь
Певица Лайма Вайкуле выразила мнение, что Россию настигнут времена СССР, поэтому артистка переживает за отечественную молодежь. Своим мнением исполнительница поделилась в беседе с «Латвийским радио 4».
-
Владимир Машков о съёмках в кино: «Даже не рассматриваю приглашения»
Народный артист России, председатель Союза театральных деятелей (СТД) РФ Владимир Машков рассказал о причинах своего отказа от съемок в кино. Его комментарий приводит MK.RU.
-
Юлия Высоцкая зарабатывает миллиарды на аптечном бизнесе
Ведущая передачи «Едим дома» Юлия Высоцкая заработала порядка 10 млрд рублей в качестве совладелицы сети аптек «Планета здоровья». Об этом сообщает «Звездач».
-
Дженнифер Лопес высказалась по поводу пятой свадьбы
Певица Дженнифер Лопес нечасто говорит о своей личной жизни. Но во время концерта в Испании рассказала, планирует ли выходить замуж в пятый раз.
-
Уголок шахматиста. Шахматный Иркутск 1945 года
Продолжаем знакомиться с шахматной хроникой 1945 года. Пока мы делаем это лишь по газете «Восточно-Сибирская правда», но не исключено, что в какой-то момент подключим и другие издания, выходившие в нашем регионе в ту пору. В прошлом выпуске мы осветили «тот цветущий и поющий яркий май», который, правда, в плане шахмат не был сколько-нибудь ярким, но главное свершилось – наступил мир.
-
Записка из прошлого
Новая подборка интересных фактов со всего света с комментариями нашего обозревателя.
-
Гонорары артистов предлагают обложить дополнительным налогом
Глава Федерального проекта по борьбе с коррупцией (ФПБК) Виталий Бородин предложил ввести дополнительный налог для звёзд российского шоу-бизнеса. Об этом пишет «Абзац».
-
Супруга Василия Ливанова о его самочувствии: «Ему много ещё чего предстоит»
Режиссёр Елена Ливанова в беседе с журналистами рассказала, как её супруг, народный артист РСФСР Василий Ливанов, отметит свой 90-летний юбилей.
-
Анфиса Чехова призвала маркировать на сайтах знакомств альфонсов, женатых и судимых мужчин
Телеведущая Анфиса Чехова выступила с неожиданной инициативой по отношению к мужчинам. Её слова передает Telegram-канал «Звездач».
|
