Препарат для лечения гемофилии может стать самым дорогим лекарством в мире

Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.

Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.

Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.

Эффективное решение проблемы нашли недавно — с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой.

По теме:

• Генная терапия может существенно изменить жизнь людей с гемофилией А
• Кому показана запись к гематологу, какие проблемы крови должны стать поводом для обращения

Но генотерапевтический препарат — самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов.

При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства.

Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.

• Расскажите об этом своим друзьям!

• Телеграм-канал Анастасии Волочковой взломали украинские хакеры
  
  Анастасия Волочкова стала жертвой атаки украинских хакеров. По словам артистки, мошенники взломали ее Telegram-канал, после чего начали отправлять сообщения от имени балерины с просьбой прислать деньги.
• Владимир Путин наградил Стаса Михайлова орденом «За заслуги в культуре и искусстве»
  
  Президент РФ Владимир Путин наградил певца Стаса Михайлова орденом «За заслуги в культуре и искусстве». Соответствующий указ опубликован на официальном интернет-портале правовой информации.
• Анджелина Джоли снова обвинила Брэда Питта в насилии
  
  Актриса Анджелина Джоли через своих адвокатов снова обвинила экс-супруга, актера Брэда Питта, в насилии. Об этом сообщает Page Six со ссылкой на новые судебные документы.
• У замминистра обороны Иванова нашли роскошный особняк и раритетное авто
  
  За время работы чиновника в силовом ведомстве он и его супруга нажили немало имущества. Это, например, жилой дом свыше 1,5 тысяч «квадратов» и раритетное авто ЗиС – машина перевозила высших партийных и военных деятелей Советского Союза.
• Работающим предлагают отдавать пенсионные баллы родителям
  
  Работающим россиянам хотят разрешить отдавать пенсионные баллы родителям, чтобы повысить благосостояние последних. Соответствующий законопроект поступил в ГД от фракции ЛДПР.
• Россияне вышли на субботник
  
  27 апреля в стране проводится Всероссийский субботник. Масштабное мероприятие проходит при поддержке Минстроя РФ. Принимают участие в этой акции жители разных субъектов огромного государства.
• Александра Пахмутова представит новую песню на юбилейном концерте 1 мая
  
  Народная артистка СССР композитор Александра Пахмутова в 2024 году отметит 95-летие юбилейными торжествами «В песне – жизнь моя!». Об этом сообщает пресс-служба телеканала «Россия».
• Жена Бари Алибасова ответила на обвинения в корысти
  
  Не так давно пожилой продюсер Бари Алибасов вновь связал себя узами брака – на этот раз со своей сиделкой. И на счастливую новобрачную практически сразу посыпались обвинения в корысти.
• Кристина Орбакайте прогулялась в платье с портретом Аллы Пугачёвой
  
  Кристина Орбакайте вышла в свет в наряде с портретом своей знаменитой матери, певицы Аллы Пугачёвой. Соответствующий ролик появился на ее странице в соцсети.
• «Все аисты завидуют»: пользователи интернета высмеяли новое фото Ксении Собчак
  
  Журналистка и телеведущая Ксения Собчак поделилась в соцсети новыми фото. Фанаты уличили ее в использовании фотошопа и прокомментировали снимки словами «как чупа-чупс на палочке».
• Дочь Владимира Машкова отреклась от отца
  
  39-летняя дочь актёра Владимира Машкова уже много лет вместе с семьёй проживает в США. После начала спецоперации на Украине отношения между ней и звёздным папой окончательно испортились.
• Полицейские искали наркотики во влагалище у 60-летней женщины
  
  Жительница Таиланда подала в суд на сотрудников полиции, которые необоснованно обвинили ее в причастности к делу о наркотиках и провели обыск, ища наркотики в ее влагалище.
• Дом Фрэнка Синатры впервые за полвека выставили на продажу
  
  Один из самых знаменитых домов в Нью-Йорке, принадлежавший легендарному Фрэнку Синатре, выставлен на продажу после полувекового сиротства.
• Мужчина из приложения для знакомств убил москвичку и закопал её тело на даче
  
  60-летняя мужчина познакомилась в Интернете с мужчиной на 17 лет младше. Он оказался опытным убийцей и расправился с новой пассией.
• Финансит объяснил, что нужно для получения солидной пенсии
  
  Эксперт Петр Щербаченко, кандидат экономических наук, доцент Финансового университета при Правительстве Российской Федерации, представил семь способов увеличения будущей пенсии по старости.
• Эксперт объяснил причину роста цен на хлеб
  
  С начала 2024 года цены на хлеб в некоторых регионах выросли на более чем 30%, а в большинстве — на 10-15% из-за увеличения транспортных расходов.
• Двух российских военных подозревают в убийстве семерых человек
  
  Двое российских военнослужащих арестованы по обвинению в убийстве семерых людей в Херсонской области.
• Семья умершего на Кубе мужчины получила гроб с чужим телом
  
  В Канаде семья, член которой умер на Кубе, ошибочно получила тело россиянина.
• В Германии панельные дома из 70-х признали памятниками архитектуры
  
  В Германии панельные дома времён социализма признали памятниками архитектуры.
• У депутатов вызвал беспокойство рост цен на авиабилеты по России
  
  Депутаты Госдумы Яна Лантратова и Валерий Гартунг обратились к ФАС с просьбой провести проверку по поводу увеличения цен на авиабилеты.