|
Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.
Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.
Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.
Эффективное решение проблемы нашли недавно — с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой.
По теме:
Но генотерапевтический препарат — самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов.
При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства.
Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.
-
Расскажите об этом своим друзьям!
-
Россиянка из затонувшего в Египте батискафа пережила клиническую смерть
Россиянка, которая выжила при крушении туристического батискафа в Египте, пережила клиническую смерть. В этой трагедии Кристина потеряла мужа, который погиб, спасая других. Дети женщины, 10-ти и 15-ти лет, к счастью, остались живы.
-
Сын мигранта взорвал в школе петарду – его семью просят выслать
Происшествие произошло 2 апреля в школе №2 подмосковного города. В результате ЧП пострадали дети. Двоих осмотрел врач этого учебного заведения, семерых – медики скорой. Одна школьница была госпитализирована с токсическим отравлением парами.
-
Врач из Поднебесной будет изучать в России метод Илизарова
Травматолог-ортопед Ли Мин говорит, что ему интересен метод и аппарат Илизарова, потому что это для него словно чудо. Проходить обучение доктор из Поднебесной будет в Центре Илизарова в Кургане.
-
При землетрясении в Мьянме погиб учитель-россиянин
Мьянма недавно пережила мощное землетрясение. Грозная природная стихия принесла разрушения и человеческие жертвы. Среди тех, кто не пережил эту катастрофу, оказался и учитель математики из России Михаил Казанцев.
-
Бороться с абортами в России хотят при помощи шапок
В России противостоять абортам общественники решили... при помощи шапок для эмбрионов.
-
103-летний ветеран пригласил Трампа на день рождения
104 года ветерану Второй мировой войны Денверу Муру исполнится 15 мая, а отмечать это событие дедуля собрался 17-го. И пригласил на это мероприятие президента США.
-
Гендиректора крупной компании нашли мертвым в центре Москвы
В офисе медкомпании «Гала-оптика» в центре Москвы нашли мертвым ее гендиректора Михаила Могилевцева.
-
Дмитрий Нагиев признался, что у него есть ещё один сын
Дмитрий Нагиев всё время находится на виду, но о личной жизни актёра известно далеко не всё. Еще 10 лет назад пресса подозревала, что у Нагиева, кроме старшего сына Кирилла, ещё есть дети.
-
В РПЦ заявили, что россиянам нужно страдать
Человеку обязательно надо мучиться и терпеть лишения, считает протоиерей Андрей Ткачев. Представитель РПЦ заявляет, что если у человека в жизни все хорошо, то это может означать, что его оставил Бог.
-
Сергея Безрукова заподозрили в браконьерстве
Народного артиста России Сергея Безрукова заподозрили в незаконной ловле щуки. Об этом сообщает KP.RU.
-
Юморист Николай Бандурин во время операции на сердце пел матерные частушки
Юморист и куплетист Николай Бандурин признался в шоу «Звезды сошлись», как перенес операцию на сосудах. Во время вмешательства комик находился в сознании.
-
Жан-Клод Ван Дамм стал фигурантом дела о торговле детьми
Актер Жан-Клод Ван Дамм, известный по культовым боевикам 80-х и 90-х, обвиняется в использовании услуг преступной сети торговли людьми, среди которых были и дети.
-
Алла Пугачёва выпустила две песни о войне
Накануне на официальном Ютуб-канале Аллы Пугачёвой вышли две новые песни: «Мама» и «Поцелуй войны».
-
Нерпенок потерялся на льду Байкала
Неравнодушные туристы, посетившие Байкал, обнаружили потерявшегося новорожденного детеныша нерпы и спасли его.
-
Звезда 80-х и 90-х Вэл Килмер ушел из жизни
В Лос-Анджелесе скончался известный американский актёр Вэл Килмер. Об этом сообщила его дочь Мерседес.
-
Суд посчитал оскорблением верующих изображение Христа с сигаретой
Кузьминский суд Москвы запретил страницу юмористического сайта ruanekdot.ru, на которой был изображен Иисус Христос с сигаретой.
-
Картины импрессионистов из Пушкинского музея привезут в города Сибири
В следующем году жители и гости Сибири смогут увидеть шедевры импрессионистов из коллекции Пушкинского музея. Всего можно будет посмотреть около 30 картин, среди которых и работы легендарных художников.
-
Адам Кадыров стал куратором МВД Чечни
Адам Кадыров, несовершеннолетний сын главы Чечни Рамзана Кадырова, стал куратором МВД региона.
-
«Госуслуги» помогут россиянам вычислить мошенников
Портал «Госуслуги» пополнился новыми возможностями. Так, в рамках этой площадки заработал сервис проверки оформленных сим-карт.
-
Владимир Познер разменял десятый десяток
Известному журналисту и телеведущему 1 апреля исполняется 91 год. В течение своей более чем пятидесятилетней карьеры он взял интервью у множества выдающихся личностей, работал на ведущих телеканалах США и России и посетил десятки стран.
|
