Препарат для лечения гемофилии может стать самым дорогим лекарством в мире

Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.

Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.

Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.

Эффективное решение проблемы нашли недавно — с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой.

По теме:

• Генная терапия может существенно изменить жизнь людей с гемофилией А
• Кому показана запись к гематологу, какие проблемы крови должны стать поводом для обращения

Но генотерапевтический препарат — самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов.

При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства.

Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.

• Расскажите об этом своим друзьям!

• Врач назвал плохой сон возможным началом деменция
  
  Эксперт по медицине Надежда Чернышова предупредила о том, что бессонница в пожилом возрасте может свидетельствовать о начале деменции.
• Стали известны города с наименьшим первоначальным взносом по ипотеке
  
  В городе Челябинске для покупки двухкомнатной квартиры по программе семейной ипотеки с 50% первоначальным взносом требуется наименьшая сумма среди крупных российских городов.
• Дженнифер Лопес заподозрили в романе с телохранителем
  
  Американскую певицу и актрису Дженнифер Лопес заподозрили в романе с телохранителем, которого она наняла после расставания с актером Беном Аффлеком. Об этом пишет RadarOnline.
• Кейт Уинслет рассказала о съемках знаменитой сцены из «Титаника»
  
  Фильм Джеймса Кэмерона «Титаник» до сих пор популярен среди любителей кино. Фанаты спорят, мог ли Джек спастись вместе с Роуз, забравшись на дверь рядом с ней.
• Актер из сериала «Глухарь» с третьей попытки отдал мошенникам 5,7 млн рублей
  
  Актер из сериала «Глухарь» Николай Трифилов стал жертвой мошенников. Об этом сообщает Telegram-канал Mash.
• Светлане Немоляевой стало плохо на съемочной площадке
  
  Народная артистка РСФСР, звезда фильма «Служебный роман» Светлана Немоляева почувствовала себя плохо во время съемок фильма «Буратино».
• Врач рассказала, что нужно съесть перед сном, чтобы быстрее заснуть
  
  Теплое молоко может помочь подготовиться ко сну. Оно содержит аминокислоту триптофан, благоприятно воздействующую на нервную систему.
• Бабушка Полина расскажет о народных поверьях и праздниках
  
  Вместе с Полиной Рожновой, блогером Яндекс Дзен, можно с интересом полистать русский народный календарь. Полина Константиновна, например, знает, почему 3 ноября девушки искали особый лист. Этот лист посеребрен морозом. И если этого листочка дотянуться, то девушке прибавится красоты. И обязательно встретиться молодой человек, который увидит в девушке свою суженую.
• Ученые доказали, что Интернет положительно влияет на пожилых
  
  К такому выводу пришли мужи науки. Благотворно Сеть влияет на самооценку, удовлетворенность жизнью, здоровье и снижение симптомов депрессии у людей в 50+.
• Учитель на уроке высказался о теракте на Крымском мосту и получил срок
  
  Преподаватель истории и обществознания выразил свое мнение об инциденте на Крымском мосту во время урока и был осужден за это.
• Россиянам посоветовали в Михайлов день проявить к другим доброту
  
  21 ноября – Михайлов день. Этот народный праздник посвящен архангелу Михаилу – главному защитнику и покровителю воинов. Что можно и нельзя делать в этот день и и какой была чудесная помощь новгородцам от Михаила?
• Россиянам посоветовали выходить на пенсию позже ради увеличения выплаты
  
  Сенатор Ольга Епифанова раскрыла, какие способы могут помочь россиянам увеличить свою пенсию.
• В Крыму студенческим семьям с первенцем будут давать сертификаты в 1 млн рублей
  
  Глава Крыма Сергей Аксенов объявил, что планирует предоставлять студенческим семьям в регионе жилищные сертификаты на сумму в 1 миллион рублей при рождении первого ребенка. Соответствующий законопроект уже направлен на согласование.
• Мошенники начали отправлять россиянам подарки, чтобы получить секретный код
  
  В России появилась новая схема мошенничества с взломом аккаунтов на госуслугах: киберпреступники отправляют цветы или другие подарки жертве, после чего запрашивают у нее "код подтверждения доставки", который фактически дает доступ к порталу госуслуг.
• Собака пришла из ниоткуда и спасла потерявшуюся в тайге сибирячку
  
  В тайге, заблудившись при сборе брусники, оказалась жительница севера Иркутской области по имени Галина.
• Мужчине подарили полёт на самолёте, который разбился
  
  В Словении разбился самолет, на борту которого находились три человека. Легкомоторное судно совершало обзорный полет и разбилось из-за туманной погоды.
• Половина всех оставшихся в России самолетов Airbus стала недоступна для полетов
  
  Российские авиакомпании временно прекратили эксплуатацию 34 самолетов Airbus A320/A321neo, это половина от всего количества таких самолетов в стране.
• Ученые нашли способ борьбы с глухотой и слепотой на генном уровне
  
  Ученые из Гарвардской медицинской школы совершили значительный прогресс в разработке генной терапии для лечения синдрома Ашера типа 1F - редкого заболевания, которое приводит к потере слуха и прогрессирующей слепоте.
• Загадочную смерть Брюса Ли раскрыли спустя 51 год
  
  После 51 года загадочную смерть Брюса Ли раскрыли. Испанские медики подтвердили, что причиной не стал ни обезболивающий препарат, ни заказ мафии, а простая вода.
• Дмитрий Маликов считает, что семейные кризисы могут укрепить брак
  
  Певец Дмитрий Маликов признался, что переживал кризисы в отношениях с супругой Еленой Изаксон, с которой состоит в браке с 1999 года. Об этом он сообщил на RuTube-шоу «По душам» Романа Костомарова.