|
Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.
Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.
Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.
Эффективное решение проблемы нашли недавно — с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой.
По теме:
Но генотерапевтический препарат — самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов.
При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства.
Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.
-
Расскажите об этом своим друзьям!
-
Удивительно: четверняшка родила... пятерняшек!
36-летняя Тереза Троя из американского города Эль-Пасо, штат Техас, родила сразу пятерых детей.
-
Россиянки все реже верят в настоящую любовь
Аналитики сервиса Mamba выяснили мнение россиян о любви. Результаты обнадеживают: большинство людей в нее все же верит.
-
Ольга Бузова перестала давать деньги на возведение храма
Певица Ольга Бузова перестала спонсировать возведение храма в Новой Адыгее. Об этом рассказал отец Дионисий в беседе с kp.ru.
-
Внуку певицы Натальи Штурм пробили голову камнем
Шестилетний внук Натальи Штурм на прогулке получил серьёзную травму. Как рассказала певица, другой мальчик кинул из кустов булыжник и попал прямо в голову Даниэлю.
-
Джорджио Армани мирно ушел из жизни в окружении близких
Умер итальянский модельер Джорджио Армани, ему был 91 год.
-
Российская туристка после падения у бассейна заговорила на древнерусском языке
В жизни случается всякое, иногда происходят и очень удивительные истории. Одна из них случилась в Таиланде. Там путешественница из России поскользнувшись у бассейна, упала, потеряла память и заговорила на древнерусском языке.
-
Гаджеты в ход: один россиянин избил жену ноутбуком, другой – запустил телефоном в лицо
Семейные ссоры иногда проходят у людей очень бурно. И как бы шагая в ногу со временем, благоверные используют против своих оппонентов гаджеты. Так, например, в Белгородской области жену муж избил ноутбуком. А в Иркутской – супруг бросил благоверной телефон прямо в лицо.
-
Россиянам постоветовали не ждать снижения цен на автомобили
Снижения цен на машины во второй части текущего года ожидать не приходится, заявил аналитик Сергей Целиков. Как пояснил глава агентства «Автостат», самый низкий уровень цен – сейчас.
-
Стало известно о последнем дне кубанской Дюймовочки
В Краснодарском крае жила женщина, которую звали Дюймовочка. 36-летняя Татьяна была невысокого роста, всего 145 сантиметров. По рассказам ее матери, женщина чувствовала что-то неладное и в день своего исчезновения заезжала в храм.
-
Любовь Успенская хотела бы умереть на сцене
Певица Любовь Успенская призналась в любви к своей творческой деятельности и заявила, что хотела бы умереть на сцене. Об этом она рассказала в интервью 5-tv.ru.
-
Молочный зуб пятилетней девчушки попал ей в бронхи
В Липецке пятилетняя малышка пожаловалась маме, что у нее качается зуб. Родительница решила расшатать его еще больше, да вот только дочка взяла и рефлекторно вдохнула. И в итоге зубик оказался у ребенка в бронхе правого легкого.
-
Пилот, посадивший самолет на пшеничное поле, из героя перешел в фигуранты уголовного дела
Осенью 2023 года командир воздушного судна Сергей Белов посадил самолет А320, летевший из города Сочи в Омск, в пшеничном поле под Новосибирском. Пилот тем самым спас 167 пассажиров, но в итоге стал фигурантом уголовного дела.
-
Женщину случайно смертельно ранило во время разборок с шумной компанией
Мужчина вышел во двор, чтобы успокоить шумную компанию. Взял с собой самодельный огнестрел, выстрел раздался непреднамеренно.
-
Жерар Депардье вновь предстанет перед судом
Актёр Жерар Депардье снова предстанет перед судом во Франции. Об этом сообщает РИА Новости.
-
У важного чиновника изъяли санаторий, завод и ипподром
«Владелец заводов, газет, пароходов» – экс-председатель правительства Карачаево-Черкесской Республики Владимир Кайшев. Суд в Москве постановил изъять в доход государства имущество Кайшева на 41,9 млрд рублей. Решение было принято в связи с иском Генпрокуратуры России о конфискации активов, приобретенных с нарушением антикоррупционного законодательства.
-
15 человек погибли в Лиссабон из-за схода с рельс популярного желтого трамвайчика
В Лиссабоне сошел с рельсов фуникулер Глория, погибли 15 человек, около 20 человек пострадали. На железнодорожном пути оборвался один из тросов, в результате чего трамвай скатился с крутого холма и врезался в здание.
-
Суд решил не штрафовать главу киноклуба «Ельцин Центра» за дискредитацию ВС
Суд в Екатеринбурге решил не назначать наказание главе киноклуба «Ельцин Центра» Вячеславу Шмырову по статье о дискредитации ВС России, а возвратить протокол в МВД. Документ, как оказалось, был составлен с нарушениями и полиции надо исправить ошибки.
-
Самая дорогая квартира в России: надо всего-то выложить 7 миллиардов
Самая дорогая квартира в России экспонируется в Москве. Отдать за пентхаус на Остоженке нужно 7 миллиардов рублей.
-
Власти отчитались о снижении младенческой смертности в два раза
В России за последнее десятилетие детская смертность снизилась почти в два раза, заявил министр здравоохранения Михаил Мурашко. По словам госчиновника, в стране был достигнут исторический минимум показателя младенческой смертности.
-
Елена Малышева рассказала о звонке от матери 52-летнего «ребёнка»
Врач и телеведущая Елена Малышева рассказала в эфире программы «Жить здорово!» на Первом канале об удивившем ее случае, который произошел, когда она работала на радио.
|
