ЗДРАВСТВУЙТЕ!

НА КАЛЕНДАРЕ
ЧТО ЛЮДИ ЧИТАЮТ?
2022-07-29-04-21-37
Какой компонент можно использовать вместо «Спутника Лайт» для ревакцинации от коронавируса, сообщает специалист.
2022-08-05-06-30-34
Рак эндометрия в последние годы занимает лидирующие позиции среди онкозаболеваний женской репродуктивной системы. Согласно статистическим данным, ежегодно рост пациентов с таким недугом увеличивается на 6-7%. Именно поэтому важно вовремя выявить недуг эндометрия и начать грамотное лечение рака,...
2022-07-15-07-34-15
Картофельный сок обладает свойством успокаивать желудок, снижать давление, активизировать обмен веществ и эффективно прочищать весь организм.
2022-07-29-11-05-48
Обратился в очередной раз к врачу по поводу проблем с желудочно-кишечным трактом, и он почему-то стал расспрашивать меня о том, сплю ли я днём и люблю ли полежать после еды. И в результате сказал, что ни в коем случае нельзя ложиться отдыхать сразу после приёма пищи. Я очень удивился, ведь чуть ли не...
2022-07-14-13-33-20
Ранее проводимые исследования, дали неутешительные результаты для женщин с талией, превышающей размер 88,9 см и мужчин с талией в 101,6 см и больше, как наиболее подверженных риску заболеть сердечными заболеваниями и...

Россия зарегистрировала самое дорогое в мире лекарство для спасения детей

Ирина Невинная, Российская газета   
20 Декабря 2021 г.
Изменить размер шрифта

В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Для спасения ребенка достаточно одного укола «Золгенсмы», но ее стоимость превышает два миллиона долларов. Что означает регистрация препарата, кто сможет им лечиться, рассказал главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, директор МГНЦ имени академика Н.П. Бочкова, член-корреспондент РАН Сергей Куцев.

Россия зарегистрировала самое дорогое в мире лекарство для спасения детей

Что означает регистрация «Золгенсмы»?

Сергей Куцев: Это означает, что в России теперь доступны все три инновационных препарата для лечения СМА, которые есть в мире. Кроме того, Минздрав РФ подготовил изменения в правила закупки таких лекарств, чтобы у фонда «Круг добра» была возможность закупать их сразу после регистрации еще до ввода в гражданский оборот.

Напомню, спинальная мышечная атрофия - редкая генетическая болезнь, ребенок рождается внешне здоровым, но у него поврежден геном. В результате мутации у новорожденного не вырабатывается белок, необходимый для двигательных нейронов спинного мозга. И нейроны начинают отмирать, что постепенно приводит к атрофии и параличу всех мышц - больной ребенок теряет способность двигаться и даже дышать. До недавнего времени такие дети были обречены на медленное умирание. Пока не появились патогенетические препараты, способные замедлить гибель мотонейронов.

В мире существуют три таких лекарства. «Спинраза» и «Рисдиплам» были зарегистрированы в нашей стране раньше. Теперь у нас есть и «Золгенсма». В отличие от первых двух препаратов, которые необходимо принимать пожизненно, «Золгенсма» вводится один раз. По сути, это укол жизни. Но только в том случае, если диагноз был поставлен вовремя и лечение началось без промедления.

Конечно, регистрация «Золгенсмы» - это событие. Главное - будет облегчен доступ к инновационному лечению. А с 2023 года, когда в России будет внедрен скрининг всех новорожденных на СМА, мы сможем помочь всем, у кого будет выявлена эта мутация. Дети смогут получить препарат в первые же дни жизни, еще до появления клинических симптомов.

Станет ли «Золгенсма» более доступна детям, которые больны уже сейчас?

Сергей Куцев: Да. Теперь для тех детей со СМА, которые не получали еще лечение, для назначения «Золгенсмы» будет требоваться только решение врачебной комиссии по месту жительства ребенка - не нужно будет проходить консилиум на федеральном уровне, что необходимо, когда речь идет о незарегистрированных препаратах.

В клинических рекомендациях будут зафиксированы критерии для ее применения - по сути, «Золгенсму» смогут получить все нуждающиеся дети, которые не проходили ранее патогенетического лечения. Главное - вес ребенка не должен превышать 21 килограмм. Также важно, чтобы у ребенка не было антител к аденоассоциированному вирусу 9-го типа, который является несущим вектором «Золгенсмы».

В прессе этот препарат «одного укола» нередко преподносят как панацею. И родители часто хотят, требуют, чтобы ребенок получил именно его. Это оправданно?

Сергей Куцев: Все три препарата, которыми мы теперь располагаем, одинаково эффективны. Но «Золгенсма» лучше всего работает на стадии заболевания, когда еще нет никаких признаков заболевания или когда они только-только начали проявляться. Также важно принять в расчет, что препарат инновационный, опыт его применения, в том числе и данные по эффективности, в мире еще накапливаются.

Имеющиеся на данный момент данные говорят о том, что если ввести «Золгенсму» в первые 1,5 месяца после рождения, у ребенка останавливается процесс атрофии мышц. Но, к сожалению, обратить вспять уже нанесенный ущерб невозможно. То есть для эффекта критично важно, чтобы сделать этот единственный укол как можно раньше.

Два других препарата применяют и на продвинутых стадиях заболевания. Лечение в этом случае пожизненное.

За последний год, когда с помощью фонда «Круг добра» дети со СМА смогли получить патогенетическое лечение, в том числе и еще не зарегистрированную «Золгенсму», были случаи, когда особого эффекта не было и родители просили вернуть им другие лекарства...

Сергей Куцев: Повторю еще раз: назначать такие препараты нужно строго по показаниям - возраст ребенка, его вес, все это критически важно. Также подчеркну, что после «Золгенсмы» другие патогенетические препараты уже не назначают.

Почему? Это связано со стоимостью лечения?

Сергей Куцев: Нет, это связано с тем, что нет серьезных исследований по безопасности и эффективности такой тандемной терапии. Дело в том, что хотя «Золгенсма» вводится однократно, но действие ее не одномоментно. Это генно-заместительный препарат, в вектор которого встроен новый «правильный» ген. При попадании в организм ребенка он «замещает» мутировавший ген. В результате нервные клетки снова начинают вырабатывать необходимый белок, гибель нейронов приостанавливается.

Но назначать параллельно другое патогенетическое лекарство мы не можем. У ученых и клиницистов просто нет данных, как на фоне «Золгенсмы» будут действовать другие сильнодействующие препараты.

Повторные инъекции «Золгенсмы» также делать бессмысленно. Я рассказываю об этом так подробно, чтобы было понятно: это очень сложное лечение.

И конечно, и выбор препарата, и схема терапии - это безусловная прерогатива врача.

СМА относится к редким заболеваниям. Обычно препараты, прежде чем начнется их широкое применение, проходят длительные клинические исследования, чтобы подтвердить их эффективность и безопасность. Но когда заболевание редкое и больных относительно немного, такие испытания провести невозможно. Как решается эта проблема? Насколько безопасны генно-заместительные препараты?

Сергей Куцев: Клинические исследования, конечно же, проводятся. Но в случае разработки лекарств для лечения редких заболеваний часто используют группу исторического контроля - сравнивают результаты лечения новым препаратом с типичной динамикой течения заболевания у пациентов, которые болели раньше и не получали такого лечения. Безопасность - это важнейший пункт, который проверяется прежде, чем лекарство регистрируют, то есть разрешают его широкое применение.

Та же «Золгенсма» - это отнюдь не физраствор. После ее применения, как и в случае с любым препаратом, возможны побочные явления, в частности со стороны печени. Поэтому лечение проводится на фоне приема кортикостероидов. Повторю еще раз - СМА очень сложное заболевание и терапия тоже сложная. Требуется и сопроводительная терапия, и дальнейшая реабилитация. Тут очень важно, чтобы семья больного ребенка, его родители доверяли врачам и сотрудничали с ними.

Справка: «Золгенсма» на сегодняшний день - самый дорогой препарат в мире: один укол стоит 2,13 млн долларов

Цена других лекарств от СМА меньше, но и они очень дорогие: год лечения «Спинразой» обходится в 375-750 тыс. долларов. Стоимость «Рисдиплама» - 340 тыс. долларов в год.

В России препараты для СМА закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». За лекарственное обеспечение взрослых пациентов ответственны региональные бюджеты, но обсуждается возможность перевода закупок на федеральный уровень.

  • Еще новости, статьи и советы о нашем с вами здоровье - по ссылке

Здоровье пожилых - советы

  • Беспокоит что-то конкретное? Вы можете сделать более подробный выбор интересующей вас темы из списка:

  • Расскажите об этом своим друзьям!

  • Учёные назвали напитки, любители которых рискуют заболеть раком
    Ученые выяснили, что употребление травяного чая мате может стать одним из факторов риска развития онкологии. Об этом сообщает портал.
  • Удивительный фрукт: натуральный пилинг и маски с выраженным эффектом на основе киви
    Любимый многими фрукт – киви способен подарить не только хорошее настроение и радость вкуса, но и стать отличным аналогом пилинга и ингредиентом для домашних масок, которые отличаются натуральностью, простотой применения и быстрым эффектом. Подробнее в статье.
  • ТОП-3 мер, которые помогут снизить риск инфаркта после COVID-19
    Статистика, набранная за два года пандемии коронавирусной инфекции, подтвердила, что COVID-19 негативно влияет на сердце и сосуды, увеличивая риск инфарктов и инсультов даже после выздоровления. Почему возникают осложнения, как предотвратить сосудистые катастрофы, - рассказал главный внештатный кардиолог Минздрава России, академик РАН Сергей Бойцов.
  • Роспотребнадзор рекомендует вернуть ношение масок
    В Роспотребнадзоре рекомендовали вернуться к ношению масок в общественных местах, в местах скопления людей, на транспорте и в закрытых помещениях в тех регионах, где в неделю заболевают более 50 человек на 100 тысяч населения. Об этом сообщает пресс-служба ведомства.
  • Астма – это не болезнь молодых, у пожилых тоже может развиться
    Мне скоро исполнится 50 лет. Cовсем недавно врачи обнаружили у меня астму, и это неприятно удивило. Я всегда был уверен в том, что астма врождённое заболевание, часто наследственное, или же оно появляется в раннем возрасте. Почему же у меня астму диагностировали в достаточно зрелом уже возрасте? Игорь Александров, Москва.
  • Доктор Бубновский рассказал, сколько воды на самом деле надо выпивать в день для здоровья
    Доктор медицинских наук, телеведущий и автор многочисленных книг о здоровье профессор Сергей Бубновский известен как автор кинезитерапии. Излечения методом движения, если проще. Сегодня он начинает серию статей, посвящённых самому простому и естественному, но и самому важному веществу в нашей жизни – обычной воде.
  • Диетолог развеяла миф о мёде
    Мёд - полезное дополнение к десерту. Многие считают, что это вкусное лакомство самое безопасное, но это не так. Почему же мёд нельзя употреблять в большом количестве рассказала диетолог Елена Соломатина.
  • Врач назвал неожиданный путь, которым рак «пробирается» в организм
    Онкология может «пробраться» в организм любыми путями, предупреждают врачи. Так, опасное заболевание может спровоцировать хроническая форма гельминтоза.
  • Доктор Бубновский рассказал, как правильно дышать при физических нагрузках
    Доктор медицинских наук, телеведущий и автор многочисленных книг о здоровье профессор Сергей Бубновский известен как автор кинезитерапии – излечения методом движения, если проще. Сегодняшняя статья доктора будет не совсем обычной.
  • Гастрит: причины, лечение и диагностика посредством гастроскопии
    Гастрит: причины, лечение и диагностика посредством гастроскопии Гастрит – настоящий бич нашего времени, им страдают более 55% российского населения, однако за помощью к врачу обращаются не более 15%. В свою очередь, отсутствие лечения болезни приводит к таким осложнениям, как язва желудка и двенадцатиперстной кишки и рак желудка. Однако если вовремя обращаться к врачам, то гастрит можно излечить полностью.
  • Инфаркт от холодной воды: врач говорит, это возможно
    Кардиолог Ольга Савонина объяснила, какие действия могут значительно усугубить состояние человека при появлении боли за грудиной - часто пациенты говорят об ощущении, когда в области сердца как будто что-то жжет, сжимается, сильно давит.
  • Внезапный предвестник инсульта: обратите внимание на язык
    Россиян предупредили, что при внезапной потере чувствительности языка нужно срочно вызывать врачей. Особенно это касается случаев, когда симптом сопровождается болью в груди и резким изменением артериального давления.
  • Что угрожает диабетикам летом?
    Лето - это изобилия фруктов и ягод, прилавки ломятся от всевозможных даров природы. Да и на даче созрели крыжовник, малина и виноград. Сложно удержаться и не полакомиться вкусными ягодами. Однако не успеешь и оглянуться, как глюкометр покажет повышенный уровень сахара в крови. Это может быть опасно для людей, страдающих сахарным диабетом.
  • В России созданы тесты для выявления оспы обезьян
    Новые тест-системы для выявления оспы обезьян созданы в технополисе «Москва».
  • Помидоры и яблоки поддерживают здоровье почек
    Главными причинами развития заболеваний почек являются неправильное питание, недостаточное потребление воды и привычка досаливать пищу, заявила порталу Eat This, Not That врач-диетолог Гейл Торрес.
  • Соус, который помогает сердцу
    Специальны рассказали об итальянском соусе, который полезен для здоровья сердца.
  • Очередная напасть: «Русский дельтакрон»
    Учёные Петербурга обнаружили новый вид коронавируса. Он состоит из двух штаммов «дельта» и «омикрон».
  • Ходьба полезна, но не для всех
    Я ежедневно независимо от того, рабочий день или выходной, нахожу время для часовой прогулки. Тем более у меня есть проблемы с суставами, в том числе и со стопами. Мне года три назад даже диагностировали подагрический артрит. Однако в последний месяц после ходьбы ситуация у меня только обостряется. Стопы начали пухнуть, появились натоптыши на подошвах. Шаги стали даваться с болью. Обратился к врачам. И в числе прочего они сказали, что я неправильно хожу и вместо пользы прогулки приносят мне вред. Но разве есть какой-то особый способ ходьбы? Что значит ходить правильно? Валентин Куприн, Волгоград.
  • Головокружения: почему бывают и как справляться
    Несколько месяцев подряд испытываю головокружение. Нет, совсем не от «успехов», как известно из истории. А реальное. Часто это бывает утром, когда пытаюсь встать с кровати. Тогда испытываю такие ощущения, что могу упасть, и ищу точку опоры руками или же просто присаживаюсь опять на кровать. Также часто голова кружится в тот момент, когда нагибаюсь, чтобы завязать шнурки на ботинках, а потом поднимаю голову вверх. Раньше таких моментов не наблюдал за собой. Почему так происходит? Борис Лосев, Екатеринбург.
  • Новый штамм «Омикрон-ниндзя» охватывает всё новые территории
    Новый штамм «Омикрон-ниндзя» охватил почти все страны. Об этом сообщают эксперты.