ЗДРАВСТВУЙТЕ!

НА КАЛЕНДАРЕ
ЧТО ЛЮДИ ЧИТАЮТ?
2024-03-27-12-55-21
Забота о здоровье зубов и улучшение их внешнего вида становятся всё более важными в современном мире. Стоматология, в свою очередь, не стоит на месте, предлагая инновационные подходы к лечению зубов и эстетической стороне...
2024-03-25-05-37-40
Лимфаденит представляет собой воспалительный процесс в лимфатических узлах. Лимфатические узлы защищают организм от инфекций, и их воспаление может быть вызвано различными причинами. Проявляется патология увеличением лимфоузлов в размерах, иногда болезненностью. Наряду с этим, возможна симптоматика в...
2024-03-27-15-27-36
Транспортировка лиц, пользующихся инвалидной коляской, на значительные расстояния требует грамотного планирования и внимания к многочисленным деталям. Цель этого процесса – обеспечить безопасность, удобство и комфорт пациента во время поездки. В данной статье представлены основные аспекты и рекомендации...
2024-03-31-08-21-34
Наверняка многие знают, кто такой Аллен Карр. Этот человек написал книгу «Лёгкий способ бросить курить», которая помогла миллионам человек избавиться от табачной зависимости. Но иногда в интернете появляются язвительные комментарии на тему, что Аллен Карр боролся с курением, а в результате сам умер от...
2024-04-01-16-36-20
Одним из лидеров обратимой слепоты считается недуг под названием катаракта – это возрастное заболевание связано с помутнением хрусталика глаза. Операция факоэмульсификации, в свою очередь, считается одним из лучших методов борьбы с этим заболеванием, но хирургическое вмешательство – это крайняя мера...

Россия зарегистрировала самое дорогое в мире лекарство для спасения детей

Изменить размер шрифта

В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Для спасения ребенка достаточно одного укола «Золгенсмы», но ее стоимость превышает два миллиона долларов. Что означает регистрация препарата, кто сможет им лечиться, рассказал главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, директор МГНЦ имени академика Н.П. Бочкова, член-корреспондент РАН Сергей Куцев.

Россия зарегистрировала самое дорогое в мире лекарство для спасения детей

Что означает регистрация «Золгенсмы»?

Сергей Куцев: Это означает, что в России теперь доступны все три инновационных препарата для лечения СМА, которые есть в мире. Кроме того, Минздрав РФ подготовил изменения в правила закупки таких лекарств, чтобы у фонда «Круг добра» была возможность закупать их сразу после регистрации еще до ввода в гражданский оборот.

Напомню, спинальная мышечная атрофия - редкая генетическая болезнь, ребенок рождается внешне здоровым, но у него поврежден геном. В результате мутации у новорожденного не вырабатывается белок, необходимый для двигательных нейронов спинного мозга. И нейроны начинают отмирать, что постепенно приводит к атрофии и параличу всех мышц - больной ребенок теряет способность двигаться и даже дышать. До недавнего времени такие дети были обречены на медленное умирание. Пока не появились патогенетические препараты, способные замедлить гибель мотонейронов.

В мире существуют три таких лекарства. «Спинраза» и «Рисдиплам» были зарегистрированы в нашей стране раньше. Теперь у нас есть и «Золгенсма». В отличие от первых двух препаратов, которые необходимо принимать пожизненно, «Золгенсма» вводится один раз. По сути, это укол жизни. Но только в том случае, если диагноз был поставлен вовремя и лечение началось без промедления.

Конечно, регистрация «Золгенсмы» - это событие. Главное - будет облегчен доступ к инновационному лечению. А с 2023 года, когда в России будет внедрен скрининг всех новорожденных на СМА, мы сможем помочь всем, у кого будет выявлена эта мутация. Дети смогут получить препарат в первые же дни жизни, еще до появления клинических симптомов.

Станет ли «Золгенсма» более доступна детям, которые больны уже сейчас?

Сергей Куцев: Да. Теперь для тех детей со СМА, которые не получали еще лечение, для назначения «Золгенсмы» будет требоваться только решение врачебной комиссии по месту жительства ребенка - не нужно будет проходить консилиум на федеральном уровне, что необходимо, когда речь идет о незарегистрированных препаратах.

В клинических рекомендациях будут зафиксированы критерии для ее применения - по сути, «Золгенсму» смогут получить все нуждающиеся дети, которые не проходили ранее патогенетического лечения. Главное - вес ребенка не должен превышать 21 килограмм. Также важно, чтобы у ребенка не было антител к аденоассоциированному вирусу 9-го типа, который является несущим вектором «Золгенсмы».

В прессе этот препарат «одного укола» нередко преподносят как панацею. И родители часто хотят, требуют, чтобы ребенок получил именно его. Это оправданно?

Сергей Куцев: Все три препарата, которыми мы теперь располагаем, одинаково эффективны. Но «Золгенсма» лучше всего работает на стадии заболевания, когда еще нет никаких признаков заболевания или когда они только-только начали проявляться. Также важно принять в расчет, что препарат инновационный, опыт его применения, в том числе и данные по эффективности, в мире еще накапливаются.

Имеющиеся на данный момент данные говорят о том, что если ввести «Золгенсму» в первые 1,5 месяца после рождения, у ребенка останавливается процесс атрофии мышц. Но, к сожалению, обратить вспять уже нанесенный ущерб невозможно. То есть для эффекта критично важно, чтобы сделать этот единственный укол как можно раньше.

Два других препарата применяют и на продвинутых стадиях заболевания. Лечение в этом случае пожизненное.

За последний год, когда с помощью фонда «Круг добра» дети со СМА смогли получить патогенетическое лечение, в том числе и еще не зарегистрированную «Золгенсму», были случаи, когда особого эффекта не было и родители просили вернуть им другие лекарства...

Сергей Куцев: Повторю еще раз: назначать такие препараты нужно строго по показаниям - возраст ребенка, его вес, все это критически важно. Также подчеркну, что после «Золгенсмы» другие патогенетические препараты уже не назначают.

Почему? Это связано со стоимостью лечения?

Сергей Куцев: Нет, это связано с тем, что нет серьезных исследований по безопасности и эффективности такой тандемной терапии. Дело в том, что хотя «Золгенсма» вводится однократно, но действие ее не одномоментно. Это генно-заместительный препарат, в вектор которого встроен новый «правильный» ген. При попадании в организм ребенка он «замещает» мутировавший ген. В результате нервные клетки снова начинают вырабатывать необходимый белок, гибель нейронов приостанавливается.

Но назначать параллельно другое патогенетическое лекарство мы не можем. У ученых и клиницистов просто нет данных, как на фоне «Золгенсмы» будут действовать другие сильнодействующие препараты.

Повторные инъекции «Золгенсмы» также делать бессмысленно. Я рассказываю об этом так подробно, чтобы было понятно: это очень сложное лечение.

И конечно, и выбор препарата, и схема терапии - это безусловная прерогатива врача.

СМА относится к редким заболеваниям. Обычно препараты, прежде чем начнется их широкое применение, проходят длительные клинические исследования, чтобы подтвердить их эффективность и безопасность. Но когда заболевание редкое и больных относительно немного, такие испытания провести невозможно. Как решается эта проблема? Насколько безопасны генно-заместительные препараты?

Сергей Куцев: Клинические исследования, конечно же, проводятся. Но в случае разработки лекарств для лечения редких заболеваний часто используют группу исторического контроля - сравнивают результаты лечения новым препаратом с типичной динамикой течения заболевания у пациентов, которые болели раньше и не получали такого лечения. Безопасность - это важнейший пункт, который проверяется прежде, чем лекарство регистрируют, то есть разрешают его широкое применение.

Та же «Золгенсма» - это отнюдь не физраствор. После ее применения, как и в случае с любым препаратом, возможны побочные явления, в частности со стороны печени. Поэтому лечение проводится на фоне приема кортикостероидов. Повторю еще раз - СМА очень сложное заболевание и терапия тоже сложная. Требуется и сопроводительная терапия, и дальнейшая реабилитация. Тут очень важно, чтобы семья больного ребенка, его родители доверяли врачам и сотрудничали с ними.

Справка: «Золгенсма» на сегодняшний день - самый дорогой препарат в мире: один укол стоит 2,13 млн долларов

Цена других лекарств от СМА меньше, но и они очень дорогие: год лечения «Спинразой» обходится в 375-750 тыс. долларов. Стоимость «Рисдиплама» - 340 тыс. долларов в год.

В России препараты для СМА закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». За лекарственное обеспечение взрослых пациентов ответственны региональные бюджеты, но обсуждается возможность перевода закупок на федеральный уровень.

  • Еще новости, статьи и советы о нашем с вами здоровье - по ссылке

Здоровье пожилых - советы

  • Беспокоит что-то конкретное? Вы можете сделать более подробный выбор интересующей вас темы из списка:

  • Расскажите об этом своим друзьям!

  • Как подобрать слуховой аппарат: виды, советы по выбору и уходу
    Слуховой аппарат – это такой прибор, который помогает лучше слышать звуки. Для человека, имеющего нарушения слуха, очень важно правильно выбрать это устройство.
  • Первые признаки и симптомы рака мочевого пузыря
    Рак мочевого пузыря является одним из наиболее распространенных видов онкологических заболеваний мочеполовой системы. Каждый год тысячи людей становятся жертвами этой опасной болезни, и часто причиной позднего обнаружения рака мочевого пузыря является отсутствие знания о его ранних признаках.
  • Имплантация зубов: стоматологи рассказали о плюсах и минусах
    Для восстановления утраченных зубов можно использовать съёмные протезы или импланты. Более современным методом считается имплантация. Однако цены на съёмное протезирование гораздо ниже, из-за чего этот способ до сих пор широко распространён.
  • Урологи рассказали о современных методах диагностики и лечения простатита
    Простатит – это воспалительное заболевание предстательной железы, которое может привести к серьёзным последствиям, если вовремя не обратить на него внимание. Симптомы простатита могут быть разнообразными: боли в области промежности, частое мочеиспускание, нарушение эрекции и другие. Для точной диагностики и эффективного лечения используются современные методы, которые при обращении назначает уролог в Омске и других городах России.
  • Зубные протезы: виды и материалы
    Протезирование зубов сейчас уже становится стандартной процедурой. Редко у кого получается сохранять зубы в идеальном состоянии на протяжении всей жизни. Зубные протезы необходимы тогда, когда нет всех зубов или нескольких. Они бывают несъемными и съемными.
  • Офтальмологи рассказали об особенностях консервативного лечения катаракты
    Одним из лидеров обратимой слепоты считается недуг под названием катаракта – это возрастное заболевание связано с помутнением хрусталика глаза. Операция факоэмульсификации, в свою очередь, считается одним из лучших методов борьбы с этим заболеванием, но хирургическое вмешательство – это крайняя мера терапии, врачи прибегают к ней только в случае, если все консервативные методы исчерпаны, а улучшения не наступили.
  • Почему Аллен Карр умер от рака лёгких?
    Наверняка многие знают, кто такой Аллен Карр. Этот человек написал книгу «Лёгкий способ бросить курить», которая помогла миллионам человек избавиться от табачной зависимости. Но иногда в интернете появляются язвительные комментарии на тему, что Аллен Карр боролся с курением, а в результате сам умер от рака легких. Почему это произошло? Расскажем в этой статье.
  • Комплексная гигиена зубов, брекет-системы и инновационные методы имплантации: врачи рассказали о современных стоматологических трендах
    Забота о здоровье зубов и улучшение их внешнего вида становятся всё более важными в современном мире. Стоматология, в свою очередь, не стоит на месте, предлагая инновационные подходы к лечению зубов и эстетической стороне улыбки.
  • Каким образом происходит транспортировка пациентов на инвалидной коляске на большие расстояния? Комментируют медики
    Транспортировка лиц, пользующихся инвалидной коляской, на значительные расстояния требует грамотного планирования и внимания к многочисленным деталям. Цель этого процесса – обеспечить безопасность, удобство и комфорт пациента во время поездки. В данной статье представлены основные аспекты и рекомендации медиков по организации таких перевозок.
  • Лимфаденит: особенности лечения у детей
    Лимфаденит представляет собой воспалительный процесс в лимфатических узлах. Лимфатические узлы защищают организм от инфекций, и их воспаление может быть вызвано различными причинами. Проявляется патология увеличением лимфоузлов в размерах, иногда болезненностью. Наряду с этим, возможна симптоматика в виде лихорадки, усталости и снижения аппетита.
  • Спелеотерапия: эксперты рассказали о пользе метода
    Спелеотерапия представляет собой метод лечения и релаксации, основанный на пользе, которую приносит контакт с природными пещерами и подземными полостями. В последние годы этот вид терапии стал более востребованным благодаря своим уникальным свойствам и положительному воздействию на организм человека.
  • Стоматологи порассуждали о целесообразности лечения зубов в домашних условиях
    Стоматология – это область медицины, которая занимается диагностикой и лечением заболеваний зубов, десен и челюстно-лицевой области. Стоматолог – это врач, который специализируется в этой области. Лечение зубов – это комплекс мероприятий, направленных на восстановление здоровья и функций зубов. В этой статье стоматологи порассуждали на тему целесообразности самолечения зубов в домашних условиях.
  • Реанимобиль, санитарная авиация, поезд: медики рассказали, какими вариантами перевозки лежачих больных сейчас пользуются
    Существует несколько видов перевозки больных, которые находятся в лежачем положении. Обычно такую перевозку классифицируют по типу используемого транспорта и месту, куда нужно доставить пациента, объяснили медики.
  • Врачи рассказали, какие виды протезирования используются в современной стоматологии
    Протезирование – это процедура, которая позволяет восстановить утраченные зубы, функциональность зубного ряда, а также – красоту улыбки. Восстановление функциональности и внешнего вида зубов с помощью искусственных конструкций становится оптимальным решением в случае их потери из-за травмы, кариеса, пародонтита и других заболеваний.
  • Что такое хронический простатит и какие способы его лечения наиболее эффективны? Комментируют урологи
    Хронический простатит – это длительное воспаление предстательной железы у представителей сильного пола. Заболевание может быть вызвано инфекцией или активностью бактерий. Также встречаются неинфекционные причины, такие как повреждение тканей или аутоиммунное воспаление.
  • Медики рассказали о типах сахарного диабета и средствах контроля состояния пациентов
    В современном мире сахарный диабет стал одним из наиболее распространённых и серьёзных заболеваний, затрагивающих жизни миллионов людей. Это хроническое состояние, связанное с недостаточным производством инсулина или его неэффективным использованием, представляет собой значительный вызов для пациентов и медицинского сообщества.
  • Геморрой и беременность: что нужно знать?
    Таким неприятным недугом, как геморрой, страдают многие люди на нашей планете независимо от пола и возраста. Так, согласно статистике, это заболевание беспокоит 130-145 человек из 1000 и встречается примерно с одинаковой периодичностью у мужчин и женщин. Тем не менее, существует множество причин появления геморроя, и одной из них является беременность.
  • Что такое световая пломба? Комментируют стоматологи
    Световая пломба – это современный метод лечения и восстановления зубов, который широко применяется стоматологами по всему миру. Этот метод основан на использовании специального светополимера, который за считанные секунды затвердевает под воздействием ультрафиолетовых лучей. Это позволяет значительно сократить время пребывания пациента в стоматологическом кресле и улучшить качество лечения, отмечают стоматологи.
  • Грыжа позвоночника: нестандартная операция по удалению, один из подходов в лечении предлагает доктор Бубновский, у мужчины из-за необращения к врачам могли отказать ноги и другое
    Нестандартную операцию по удалению межпозвонковой грыжи провели нейрохирурги в Пскове. Операция проходила в местной ОКБ. Мужчина жаловался на приличные поясничные боли, которые распространялись к тому же на правую ногу. При присаживании боли становились сильнее. Это беспокоило мужчину больше месяца. При проведении исследования была выявлена межпозвоночная грыжа. Далее специалисты провели операцию с нестандартным подходом по удалению грыжи – экстраламинарным. После пациент был выписан домой. Его состояние удовлетворительное.
  • Новости стоматологии: полезные сладости, дентальные импланты и праздник профессионалов
    Всем известно, что сладости для зубов вредны. Но, оказывается, можно найти и полезные вкусняшки. Так, врач-стоматолог Виктория Желудкова, пишет издание «Известия», считает полезными леденцы и жвачки с ксилитом. Ксилит – сахарозаменитель, не усваивающийся бактериями. Также он нормализует кислотно-щелочной баланс полости рта после трапез, а это снижает риски развития кариеса. Есть и натуральные полезные сладости. Например, свежие фрукты и сухофрукты, зефир, мармелад или натуральный. Сладкое рекомендуется употреблять после еды. И не забывать регулярно чистить зубы и раз в полгода посещать стоматолога.