НА КАЛЕНДАРЕ
ЧТО ЛЮДИ ЧИТАЮТ?
2025-03-18-10-12-46
Невролог – важный врач при любой поликлинике. К этом специалисту стоит обратиться, если наблюдаются такие симптомы, как частые и сильные головные боли, шум в ушах, мигрени, ухудшение памяти, боли в спине, нарушение координации, обмороки и...
2025-03-17-07-00-15
Скрученные и деформированные ногти на ногах могут свидетельствовать о серьёзных заболеваниях. В этой статье эксперты Центра подологии «Две стопы» рассказали о причинах, последствиях и решениях такой...
2025-03-17-08-11-55
Судороги нижних конечностей у пожилых людей могут возникать по разным причинам.
2025-03-10-09-34-27
Жених и невеста из Китая решились на рискованный эксперимент. Парень решил испытать те же ощущения, с которыми сталкиваются женщины при родах, но в итоге оказался на операционном...
2025-03-10-10-25-36
Профессор Светлана Каневская сообщила о том, что наваристый бульон не является основной причиной заболеваний желудочно-кишечного тракта.

Изобрели лекарство для детей с мышечной дистрофией

27 Мая 2014 г.

genom

В конце прошлой недели Европейский Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) разрешил регистрацию препарата Трансларна (Translarna), или аталурен (ataluren), для лечения мышечной дистрофии Дюшена. Как сообщается в пресс-релизе агентства, препарат будет рекомендован пациентам от пяти лет и старше, которые способны самостоятельно передвигаться.

Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) — наследственное заболевание, при котором постепенно развивается мышечная слабость, приводящая к ухудшению двигательных способностей, прогрессирующему снижению силы конечностей и к развитию сердечной и легочной недостаточности. Эта болезнь поражает только мальчиков и является наиболее распространенным видом мышечной дистрофии. Как правило, МДД встречается примерно у одного ребенка из трех тысяч. У пациентов наблюдается дефицит белка дистрофина, защищающего мышцы от повреждений, вследствие чего мышцы с течением времени перестают нормально функционировать. До настоящего времени не существовало адекватной терапии, направленной на профилактику и лечение осложнений.

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с мутацией гена в половой Х-хромосоме, вызывающей нарушение синтеза дистрофина.

Решение экспертной комиссии было принято после изучения данных клинических исследований с участием 174 пациентов. Согласно полученным результатам, больные, получавшие аталурен в дозировке 40 мг/кг массы ежедневно в течение 48 недель, при проведении теста с шестиминутной ходьбой преодолевали на 31,3 метра больше по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Как отмечают исследователи, в ходе клинических испытаний не было отмечено каких-либо серьезных побочных эффектов препарата.

После получения разрешения на регистрацию и продажу препарата аталурен стоимость акций американской биотехнологической компании PTC Therapeutics, разработавшей препарат, выросла в два раза. Ожидается, что окончательное решение по исследованному препарату будет вынесено Европейской комиссией в ближайшие три месяца.

 По инф. medportal.ru

  • Расскажите об этом своим друзьям!