Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.
Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.
Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.
Эффективное решение проблемы нашли недавно — с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой.
По теме:
Но генотерапевтический препарат — самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов.
При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства.
Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.
-
Расскажите об этом своим друзьям!
-
Из-под завалов обрушившегося дома в Белгороде подняли 15 человек
В результате обрушения жилого дома в Белгороде число погибших возросло до 15 человек. Об этом сообщает МЧС России.
-
На Байкале произошло сильное землетрясение
В акватории Байкала произошло землетрясение магнитудой шесть баллов, сообщает ГУ МЧС по Иркутской области.
-
Путин снял Шойгу с должности министра обороны
Президент России Владимир Путин предложил сменить действующего министра обороны Российской Федерации Сергея Шойгу на первого вице-премьера Андрея Белоусова.
-
Филипп Киркоров назвал Любовь Успенскую «попрошайкой», которая «выклянчивает подарки»
Народный артист России Филипп Киркоров пренебрежительно отозвался о певице Любови Успенской. В эфире YouTube-шоу «Сплетни-шейкер» он назвал исполнительницу попрошайкой.
-
Григорий Лепс задумался о пятом ребёнке
Певец Григорий Лепс в интервью на YouTube-канале «про Л.О.М.» признался, что задумывается об еще одном ребенке. Правда, пока не встретил ту, которая могла бы родить артисту малыша.
-
Пенсионер, оказавшийся под завалами в Белгороде, криками привлек внимание спасателей
Под обломками частично разрушенного подъезда дома в Белгороде слышен крик пожилого мужчины, который проживал на первом этаже.
-
Василий Ливанов о смерти Виталия Соломина: «Он загнал себя, перегрузил…»
В 2002 году ушёл из жизни актёр Виталий Соломин. Ему стало плохо прямо во время спектакля «Свадьба Кречинского».
-
Григорий Лепс хотел бы прожить «ещё лет тридцать»
Народный артист России Григорий Лепс рассказал, какими видит последние дни своей жизни. Об этом он поговорил в рамках записи интервью для YouTube-канала «про Л. О. М.».
-
Россиянам объяснили, как докупить несколько лет стажа для начисления пенсии
Самозанятые могут накопить до 15 лет стажа, а остальные граждане - до 7,5 лет, сообщил депутат Госдумы Никита Чаплин.
-
Число погибших при падении автобуса в Мойку увеличилось до семи
Количество жертв после падения автобуса в реку Мойку в Санкт-Петербурге увеличилось до семи человек, сообщили в Следственном комитете. Ранее говорилось о трех погибших.
-
Константин Хабенский признался, что страдал от звёздной болезни
Актер Константин Хабенский в очередном интервью признался, что страдал от звездной болезни после успеха сериала «Убойная сила».
-
Свободный Билли
Новая подборка интересных фактов со всего света с комментариями нашего обозревателя.
-
Посол Израиля – о Пугачёвой и других уехавших артистах: «Они все израильтяне»
Народная артистка СССР Алла Пугачёва и другие российские артисты, прошедшие процедуру репатриации, являются гражданами Израиля, подтвердила посол страны в России Симона Гальперин.
-
Анастасия Волочкова чуть не утонула на Мальдивах
Поклонники Анастасии Волочковой с большим интересом следят за её отдыхом на Мальдивских островах. Компанию балерине составила известный фотограф Елена Галицына.
-
Александр Рогов посоветовал носить одежду задом наперёд
Стилист Александр Рогов в своём Telegram-канале посоветовал россиянкам носить одежду задом наперед.
-
«Невозможно не расплакаться»: Ольга Бузова назвала свой любимый фильм о войне
Певица и телеведущая Ольга Бузова назвала в беседе с журналистами картину Михаила Калатозова «Летят журавли» своим любимым фильмом о войне.
-
Внебрачный сын Михаила Евдокимова не хочет идти по стопам отца
В 2005 году в ДТП трагически погиб талантливый артист и политик Михаил Евдокимов. Тогда журналисты самых разных изданий разобрали жизнь Евдокимова до самых мельчайших подробностей.
-
Филипп Киркоров уверен, что это Максим Галкин* положил конец их дружбе с Аллой Пугачёвой
Алла Пугачёва и Филипп Киркоров – одни из немногих звёзд, которым и после развода удалось сохранить дружеские отношения. Но в последнее время эта дружба всё же дала трещину.
-
Вдова Юрия Шатунова запретила поклонникам «творить мракобесие» на могиле артиста
Могила Юрия Шатунова на Троекуровском кладбище прогнозируемо стала местом паломничества поклонников коллектива «Ласковый май». Кроме цветов, фанаты приносят игрушки, статуэтки и другие предметы, что не нравится вдове артиста.
-
Стивен Сигал может попасть под санкции из-за своей любви к России
Стало известно о возможном введении санкций Европейского Союза (ЕС) против американского актера и продюсера Стивена Сигала. Об этом сообщает издание EUobserver со ссылкой на чиновника политического объединения.
